Разработанная французскими учеными генная терапия паркинсонизма, ранее успешно испытанная на обезьянах, продемонстрировала свою эффективность в текущих испытаниях на людях, сообщает AFP.

Генный препарат, получивший название ProSavin, представляет собой три гена, ответственных за синтез дофамина – нейромедиатора, снижение выработки которого в двигательных нейронах лежит в основе паркинсонизма. Вектором для их доставки в нервные клетки служит лошадиный вирус, лишенный болезнетворных свойств. Препарат вводится непосредственно в головной мозг.

Применение ProSavin у обезьян с искусственно вызванным паркинсонизмом обеспечило 80-процентное выздоровление животных, причем эффект длится уже четыре года. Генное лекарство восстановило уровни дофамина в мозге обезьян и устранило двигательные расстройства – тремор, ригидность и т.д.

Год назад препарат ввели шести добровольцам в рамках второй стадии клинических испытаний. По словам одного из исследователей нейрохирурга Стефана Палфи (Stéphane Palfi), результаты лечения "очень обнадеживают", как в плане улучшения симптомов, так и в плане побочных эффектов.

Учитывая положительные текущие результаты, исследовательская группа планирует завербовать еще шесть добровольцев для участия в испытаниях. Если все пройдет успешно, в 2013 году начнутся масштабные мультицентровые испытания третьей фазы, по итогам которых будет принято решение об использовании ProSavin в лечении больных паркинсонизмом.

Исследователи из США и ЕС представили отчет о новом этапе клинических испытаний методики генной терапии амавроза Лебера – генетического заболевания, ведущего к постепенной потере зрения.

В эксперименте, отчет о котором опубликован в журнале The Lancet, приняли участие 12 пациентов с генетическим заболеванием в возрасте от 8 до 44 лет. Суть лечения заключалась во введении в сетчатку безвредного аденовируса, несущего нормальные копии гена пигмента сетчатки, синтез которого был нарушен у пациентов. Целью ученых была оценка безопасности экспериментальной процедуры, оценка эффективности лечения в их задачи первоначально не входила.

По данным авторов исследования, добровольцы хорошо перенесли введение геннотерапевтического препарата. Каких-либо серьезных побочных эффектов за период наблюдения зафиксировано не было. У всех участников было отмечено существенное увеличение светочувствительности, причем наиболее значительные результаты были достигнуты в группе самых юных пациентов.

Наиболее впечатляющими оказались результаты лечения 8-летнего мальчика, который до экспериментальной процедуры был практически лишен возможности передвигаться самостоятельно. Спустя год зрение у ребенка восстановилось до уровня, близкого к норме: он не только начал передвигаться без помощи трости, но и научился кататься на велосипеде.

Лечение врожденного амавроза Лебера – одно из наиболее перспективных направлений генной терапии. Клинические испытания этой методики проводятся несколькими группами исследователей. Ранее частичного восстановления зрения у нескольких пациентов с этим заболеванием удалось достичь группе американских ученых. Долгосрочное наблюдение подтвердило, что результаты лечения могут сохраняться на протяжении длительного времени.