Впервые в мире доказано, что систему редактирования генома CRISPR можно использовать для лечения агрессивного метастатического рака

Прорыв в теории лечении рака сделан исследователями Тель-Авивского университета. Израильские ученые разработали систему уничтожения раковых клеток с помощью генетических манипуляций. Система, называемая CRISPR-LNPs, несет генетическое послание, которое кодирует фермент CRISPR Cas9 и действует как молекулярные ножницы, разрезающие ДНК раковых клеток. Об этом сообщает в воскресенье, 22 ноября, Тель-Авивский университет.

Сообщается, что открытие израильских ученых существенно продлевает жизнь при раке мозга и яичников, а в настоящее время новый метод изучается для лечения других видов рака. Интересно, что при разработке метода использованы те же идеи, которые сейчас легли в основу многих вакцин от коронавируса. "А ведь когда мы говорили об этом методе 12 лет назад, это называли фантастикой", - говорит руководитель исследования профессор Дан Пеэр.

Профессор Дан Пеэр

(Фото: Тель-Авивский университет)

Революционное исследование проводилось в лаборатории профессора Дана Пеэра, вице-президента по исследованиям и разработкам и руководителя лаборатории точной наномедицины на кафедре биомедицины и исследований рака имени Шмуниса при Тель-Авивском университете. Исследование было проведено доктором Даниелом Розенблюмом совместно с докторантом Анной Гуткин в сотрудничестве с доктором Динорой Фридман-Морвинской с кафедры нейробиологии, биохимии и биофизики Тель-Авивского университета, доктором Цви Коэном - директором отделения нейрохирургической онкологии и заместителем начальника отделения нейрохирургии больницы "Шиба", доктором Марком Бельке - главным научным сотрудником IDT Inc. и его командой, а также профессором Джуди Либерманом из Бостонской детской больницы и Гарвардской медицинской школы.

Подключайтесь к Telegram-каналу "Вестей"

Результаты новаторского исследования, которое финансировалось израильским Фондом исследований рака, были опубликованы в ноябре 2020 года в научном журнале Science Advances.

Иллюстрация к исследованию

(Иллюстрация: Ella Maru Studio)

Чтобы изучить потенциал использования этой технологии лечения, профессор Пеэр и его команда выбрали два самых смертоносных рака: глиобластому и метастатический рак яичников. Исследователи доказали, что однократное лечение CRISPR-LNP удвоило среднюю продолжительность жизни мышей с опухолями глиобластомы, повысив их выживаемость примерно до 30%.

Рак яичников – частая причина смерти женщин и самый смертельный рак женской репродуктивной системы. У большинства пациенток это заболевание диагностируется на запущенной стадии, когда метастазы уже распространились по организму. Несмотря на прогресс, достигнутый в последние годы, только треть пациентов с диагнозом "рак яичников" выживает. Лечение мышей с метастатическим раком яичников с помощью CRISPR-LNP увеличило их выживаемость до 80%.

"Это первое в мире исследование, доказывающее, что систему редактирования генома CRISPR можно использовать для эффективного лечения рака у живого существа, - говорит профессор Пеэр. - Следует подчеркнуть, что речь идет не о химиотерапии. Здесь нет побочных эффектов, и раковые клетки, обработанные таким образом, никогда не станут снова активными. Молекулярные ножницы Cas9 разрезают ДНК раковых клеток, тем самым нейтрализуя их и навсегда предотвращая репликацию".

Профессор Пеэр добавляет: "Технология редактирования генома CRISPR, способная идентифицировать и изменять любой генетический сегмент, произвела революцию наших возможностей персонализировано нарушать, восстанавливать или даже заменять гены. Но, несмотря на ее широкое использование в исследованиях, клиническое внедрение все еще находится в начальной стадии, потому что эффективная система доставки нуждается в безопасной и точной поставке CRISPR в нужные клетки. Разработанная нами система доставки нацелена на ДНК, отвечающую за выживание раковых клеток. Это инновационный метод лечения агрессивных форм рака, эффективных методов лечения которых на сегодняшний день не существует".

Исследователи отмечают, что, продемонстрировав свой потенциал в лечении двух агрессивных видов рака, технология открывает множество новых возможностей для лечения других типов рака, а также редких генетических заболеваний и хронических вирусных заболеваний, таких как СПИД.

"Теперь мы намерены перейти к экспериментам с раком крови, который интересен с генетической точки зрения, а также - с генетическими заболеваниями, такими как мышечная дистрофия Дюшенна", - говорит профессор Пеэр.

"Вероятно, прежде чем новое лечение можно будет применять на людях, пройдет некоторое время, но мы настроены оптимистически. Целая сфера молекулярных лекарств, использующих транспортно-матричную РНК, процветает. Фактически большинство вакцин от COVID-19, находящихся в стадии разработки в настоящее время, основано на этом принципе. Когда мы впервые заговорили о лечении с помощью мРНК двенадцать лет назад, люди думали, что это научная фантастика. Я верю, что в ближайшем будущем мы увидим множество индивидуализированных методов лечения, основанных на генетических мессенджерах - как для онкологических, так и для генетических заболеваний. С помощью "Рамот", компании по продвижению технологий Тель-Авивского университета, мы уже ведем переговоры с международными корпорациями и фондами с целью донести преимущества генетического редактирования до пациентов", - подытожил профессор.