Генная терапия на основе ВИЧ помогла предотвратить разрушение мозга
контекст

  * Ученые нашли гены, позволяющие раковым клеткам поражать головной мозг
  * Человеческий мозг начинает стареть в 27 лет - ученые

ВИЧ

09:58 06/11/2009

МОСКВА, 6 ноя - РИА Новости. Ученые сумели предотвратить разрушение мозга двух пациентов вследствие адренолейкодистрофии - смертельного генетического нарушения - с помощью генной терапии, основанной на модифицированном вирусе СПИДа, сообщается в статье исследователей, опубликованной в сегодняшнем выпуске журнала Science.

Авторы работы полагают, что успешно продемонстрированный ими подход может быть использован для лечения и других генетических заболеваний.

При помощи генной терапии удалось замедлить старение сердца >>

Новый способ улучшения зрения с использованием генной терапии >>

Адренолейкодистрофия - это заболевание, вызываемое дефектом в гене, сцепленном с Х- хромосомой, которое наблюдается в большинстве случаев только у мужчин. Этот ген отвечает за синтез белка ALD, который выполняет транспортные функции в клеточном механизме, разрушающем жиры. Без этого белка в мозге накапливаются дополнительные жиры, которые со временем повреждают оболочку, защищающую нервные волокна.

Развитие заболевания происходит в возрасте шести-восьми лет, когда детей начинают мучить судороги и развивается потеря зрения. Через несколько месяцев начинается паралич, развивается глухота, а затем наступает смерть. Единственным методом лечения этого заболевания является пересадка костного мозга, однако это рискованное мероприятие приводит к смерти или серьезным осложнениям в случае 20-30% пациентов и работает хорошо только в случае если мозг пересаживается от брата или сестры.

Патрик Обур (Patrick Aubourg) из Французского биомедицинского исследовательского агентства в Париже, вместе с коллегами из Франции и Германии впервые попытался использовать генную терапию для лечения адренолейкодистрофии. Для этого ученые выделили клетки крови двух пациентов в возрасте семи лет, у которых наблюдалась болезнь и не было подходящего донора для пересадки мозга. После этого ученые обработали клетки генетически модифицированным вирусом иммунодефицита человека, несущего на себе ген недостающего организму мальчиков белка.

Этот вирус был лишен возможности размножаться и предназначался только для доставки нужного гена в ДНК клеток крови.

После того, как ученые перевели эти клетки обратно в организм пациентов, они разрушили костный мозг мальчиков с помощью химиотерапии для того, чтобы дать возможность модифицированным клеткам прижиться в организме и размножаться.

Несмотря на то, что в первые недели после операции пациенты демонстрировали дальнейшее развитие адренолейкодистрофии, спустя 14-16 месяцев развитие заболевания в головном мозге пациентов либо остановилось, либо даже стал наблюдаться обратный процесс. При этом, один из пациентов показал некоторое нарушение мыслительных способностей, а второй частично потерял зрение, однако другие показатели здоровья мальчиков оказались существенно выше, чем у пациентов, не проходящих курс лечения адренолейкодистрофии.

Результаты работы также показывают, что тип вирусов, использованных в работе, может быть безопаснее, чем вирусы, используемые для генной терапии в других случаях.
 

Настроение сейчас - сами догадаетесь!

 

Смерть...как громко это звучит..Мы произносим это слово, говорим что не боимся е и что всегда готовы к ней..Но это не так..Только после смерти близкого тебе человека ты понимаешь - как это страшно!..Смерть это нечто больше чем Скилет с косой..Смерть настигает внезапно, даже если долго ее ждешь..Мы не готовы к ней, хоть и готовимся всю жизнь..Но когда казалось бы все еще терпимо, когда жизнь немного налаживаеться смерть ставит обрывы...

Сегодня, 19 мая 2009 года, у меня умерла бабушка..Самый близкий и дорогой мне человек..Она понимала меня всегда!.Она была очень мудрой и совсем не злой..Всю жизнь она помогала людям и к старости осталась одна в нищете..Когда я шла по улице домой, я увидела мамину машину и пошла к ней..Села..мама с кем то говорила...Мое сердце сразу учуяло что то не ладное..Первые мысли: "что то случилось с бабушкой!"...но я успокаивала себя как могла..мама говорила что то про помощь в организации, про деньги..Я думала что бабушке просто стало плохо и ей надо купить лекарства..Мама положила трубку и посмотрела на меня..

Что случилось? - спросила я

Ничего - ответила мама..она была в солнце-защитных очках и я не видела ее лица..

Нет.что то случилось!ответь - просила я..вдруг мама повернулась к солнцу и я заметила на ее глаза слезы - Бабушка умерла

Чесно..я смутно помню что было дальше..помню свою истерику..помню как рыдала..как кричала и рвала на себе волосы..кое как дошла домой..Мама ушла в магазин, а я осталась одна...я пыталась успокоиться..но не получалось

Единственный вопрос который посещал меня и который я кричала сквозь слезы - Почему???...я поворачивалась к иконам и рыдала..Я молила Бога что это все шутка..я дергала волосы, рубашку..меня тресло....Меня убивало то что перед смертью я даже с ней не попращалась!..я обещала ей на этой недели зайти или позвонить но так и не сделала этого...А теперь уж слишком поздно....слишком....

К чему я это все вела?..хмм...о том что нельзя никогда говорить что ты не боишься смерти и ждешь ее...

Она все равно застанет в раплох..как бы не старался...

Мне сейчас очень плохо..

Я каждый раз думаю о ней и понимаю - я была не благодарна..хоть и старалась!

Единсвенным успокоением моим было игра на фортепиано..Я с играла очень мелодичную музыку, медленную...перед этим посвящая Бабушке...играя я подумала - ей бы понравилось! Ведь она так и не услышала мою игру!

Слезы вновь поступили к горлу ..стало тяжело дышать...я не видела клавишы...

15 лет я боялась того дня когда умрет моя бабушка...хоть и понимала - это не минуемо!...теперь этот день настал!...я теперь навсегда 19 мая стал для меня траурным днем..

22 мая ей должно было исполниться 74 - а теперь 22 мая это день похорон!.....

Смерть это ужасно!....

Не желаю вам такого